uniQure: Mit Venture Capital zur ersten Gentheraphie in Europa

Nach über 25 Jahren Forschung und zahllosen Rückschlägen in der klinischen Anwendung schien die Therapie von Erbkrankheiten durch Ein- schleusung intakter Gene, kurz Gentherapie, längst zu einer raffinierten, doch leider utopischen Idee mutiert. Auch die niederländische uniQure brauchte vier Anläufe, um die europäische Gesundheitsbehörde EMA von Sicherheit und Wirksamkeit ihres Gen-Therapeutikums Glybera zu überzeugen – bevor es jetzt tatsächlich als erstes Gentherapeutikum in Europa, und damit der westlichen Welt überhaupt, zugelassen wurde. „Wir haben echte Pionierarbeit geleistet und in enger Zusammenarbeit mit den Behörden viele der Zulassungs-relevanten Kriterien überhaupt erst erarbeitet“, so ein sichtlich erfreuter Jörn Aldag, CEO der uniQure und Kennern der Branche noch als Mitglied des Managements der evotec AG im Gedächtnis.

Gut Ding will Weile – und einen angemessenen Preis – haben

Am Beispiel uniQure zeigt sich einmal mehr, welch langen Atem Forscher und Investoren insbesondere im Sektor Life Science benötigen. Finanziert wurde der Erfolg von den Frühphaseninvestoren Forbion Capital Partners (www.forbion.com) und Gilde Healthcare (www.gildehealthcare.com). Mit erteilter Zulassung steht das Team um Aldag auch schon vor seiner nächsten Herausforderung: den Preisverhandlungen zu Glybera. Der Wirkstoff ist indiziert für Patienten mit der sehr seltenen Erbkrankheit Lipoproteinlipase-Defizienz (LPLD) – auch als familiäre Hyperchylomikronämie bezeichnet. Ein bis zwei Menschen in einer Million sind hiervon betroffen: Sie können ein Enzym zur Aufspaltung von Fettpartikeln im Blut nicht herstellen, was zu wiederkehrenden, schmerzhaften und potenziell lebensgefährlichen Entzündungen des Pankreas führt.

Absolutes Neuland

Für das zweite Halbjahr 2013 plant uniQure die Markteinführung von Glybera in Deutschland – mit Spannung wird erwartet zu welchem Preis. Aldag ist sich der neuerlichen Signalwirkung bewusst: „Indem wir den Preis für ein in der Entwicklung enorm aufwändiges Medikament diskutieren, das den Patienten nach einmaliger Gabe kurieren und die lebenslange, kostenintensive Behandlung der LPLD-Erkrankung sowie deren Folgeerkrankungen einsparen kann, betreten wir gemeinsam mit Kostenträgern und Versicherern absolutes Neuland.“ Preisdrückende Generika braucht das Unternehmen zunächst nicht zu fürchten: Mit dem Orphan Drug-Status ist die Marktexklusivität von Glybera in Europa für die nächsten zehn Jahre gesichert.

Knoten geplatzt: Die Verpackung macht‘s

Mit der Zulassung von Glybera ist der Proof of Concept für ein bedeutendes Segment der Pharmabranche erbracht. Zumindest dann, wenn man das Transport-Vehikel, mit dem das Gen in die Zellen und deren Zellkern geschleust wird, im Griff hat: Mit Hilfe eines speziell von uniQure entwickelten viralen Vektors wird das therapeutische Gen in den Zellkern eingeschleust, abgelesen und in ein funktionierendes Protein überführt, ohne dass es sich in die Zell-DNA integriert. Mit der Vermeidung unkontrollierbarer Insertionen, die intakte Gene zerstören und in der Vergangenheit zu gravierenden Nebenwirkungen geführt hatten, ist ein zentrales Sicherheitskriterium erfüllt, an dem die meisten Ansätze bislang scheiterten. „Durch die Verwendung von adeno-assoziierten viralen (AAV) abgeleiteten Vektoren als Transport-Vehikel der Wahl für therapeutische Gene ist es uns gelungen, die weltweit erste stabile und skalierbare Produktionsplattform zu erschaffen und zu validieren“, so Aldag, der sich selbst als ‚Plattform-Fan‘ bezeichnet und auf die bereits in Entwicklung befindlichen Gentherapieprodukte zur Therapie von Hämophilie B, akuter intermittierender Porphyrie, Morbus Parkinson und Sanfilippo-Syndrom Typ B verweist.

Ausblick

Anspruchsvolle Monate liegen vor uniQure: Neben der Weiterentwicklung der Produktpipeline bereitet das Unternehmen aktuell die Zulassungsbeantragung von Glybera in den USA, Kanada und anderen Märkten vor. Gleichzeitig gilt es, ein schlagkräftiges Marketing- und Sales-Team aufzubauen, um Glybera wie geplant in Eigenregie zu vermarkten. Bevor also Umsätze mit der ‚ersten Gentherapie der westlichen Welt‘ generiert werden können, wird noch mindestens eine Finanzierungsrunde notwendig sein.

Von Carolin Nolte